État de l'Union en 2018: ce que le droit d'essayer signifie pour les remèdes de la FDA

Dans un discours sur l'état de l'Union qui traitait de "charbon propre" et évitait soigneusement d'éviter la Russie, le président Donald Trump a approuvé le projet de loi sur les médicaments connu sous le nom de "Droit d'essayer". Cette législation permettrait aux patients de bénéficier de traitements expérimentaux qui n'ont pas encore été traités. approuvé par la Food and Drug Administration, a été adopté par le Sénat en août mais est depuis bloqué à la Chambre.

«Nous pensons également que les patients en phase terminale devraient avoir accès à des traitements expérimentaux susceptibles de leur sauver la vie», a déclaré Trump. «Les personnes en phase terminale ne devraient pas être obligées d'aller d'un comté à l'autre pour chercher un traitement curatif - je veux leur donner une chance ici même à la maison. Il est temps que le Congrès donne à ces merveilleux Américains le «droit d’essayer». »

Les défenseurs de la loi sur le droit d’essayer, qui incluent le vice-président Mike Pence, soutiennent que les règles de la FDA constituent des obstacles inutiles pour les patients en phase terminale qui souhaitent avoir accès à des médicaments expérimentaux car ils n’ont pas d’autre option de traitement.Cependant, en vertu de la législation en vigueur, la plupart des patients en phase terminale ont néanmoins accès à des médicaments non approuvés par la FDA, grâce au programme "d'utilisation compassionnelle". La FDA a déclaré avoir approuvé 99% des demandes d'utilisation à des fins humanitaires entre 2010 et 2015, et qu'en 2015, seules 10 des 1 200 demandes ont été refusées.

Le projet de loi contient trois dispositions clés. S'il était adopté, il permettrait aux personnes atteintes de maladies potentiellement mortelles de recevoir des médicaments non approuvés qui n'ont subi le test de phase 1 qu'après avoir reçu l'approbation d'un médecin. La FDA ne serait pas obligée de vérifier le médicament pour la preuve suffisante de la sécurité, comme c'est le cas actuellement, et il serait interdit d'utiliser tout résultat clinique négatif du médicament comme preuve de ne pas l'avoir approuvé plus tard. La dernière disposition est que le projet de loi protégerait les fabricants de médicaments de toute responsabilité si les médicaments ont un résultat négatif, sauf en cas de faute intentionnelle ou de négligence grave.

Dans un rapport de janvier 2018 publié dans le New England Journal of Medicine, Steven Joffe et Holly Lynch, J.D., de l’Université de Pennsylvanie, soulignent que les détracteurs du projet de loi affirment qu’il va effectivement saper le pouvoir de la FDA de superviser les médicaments expérimentaux. Sans aucun contrôle de la sécurité, il est possible que l’utilisation de produits non approuvés fasse plus de mal que de bien aux patients et diminue leur qualité de vie. On craint également que l'élargissement de l'accès en dehors des procès puisse retarder les décisions fondées sur des preuves concernant l'utilisation de nouveaux médicaments.

"Même si l'accès aux médicaments expérimentaux est limité aux patients qui ne peuvent vraiment pas participer aux essais, le détournement de ressources vers un accès élargi pourrait avoir de graves conséquences pour le nombre beaucoup plus important de patients qui bénéficieraient d'une approbation rapide de médicaments efficaces", Joffe et Lynch écrivent.

Le plus gros effet du projet de loi, notent-ils, est que les patients «perdront le bénéfice des changements significatifs axés sur la sécurité que l'agence recommande dans 10% des approbations d'accès élargi». Ses autres effets seront minimes: Les obstacles à l'accès définis par le représentant de la législation, le représentant Andy Biggs, a déclaré que le programme d'utilisation compassionnelle est «trop compliqué, bureaucratique et prend trop de temps pour être approuvé», mais que le formulaire prend environ 45 minutes. minutes à remplir et 99% d’entre elles sont approuvées.

Si l’accès aux essais expérimentaux est relativement libre, c’est en partie parce que la FDA a été très critiquée dans les années 1980 par des activistes qui ont exigé que les patients atteints du sida aient accès à des médicaments expérimentaux. Il reste à voir ce qu'il adviendra de la loi sur le «droit de tenter», mais une législation similaire a déjà été adoptée dans 31 États.